Réalisé Par Dr Anwar CHERKAOUI
A l’occasion de la Journée Mondiale de la Thalassémie du 8 Mai 2022, la rubrique santé et bien être De lodj, animée par Dr Anwar Cherkaoui, donne la parole au Pr Mohammed KHATTAB, médecin spécialiste dans les maladies du sang et les cancers chez l’enfant et Président de la Fédération des Associations Marocaines de Thalassémie et de la Drépanocytose, pour lever le voile sur un problème Sante épineux au Maroc. On n’arrive pas en 2022 à stopper la naissance au Maroc d’enfants atteints de thalassémie.
Dr Anwar CHERKAOUI : Comment peut-on définir cette maladie, qu’est la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : J’ai envie de la définir par les besoins pour survivre du patient atteint de Thalassémie. Il a besoin d’une transfusion sanguine, une fois par mois, et d’un traitement chélateur du fer tous les jours. Autrement dit, son corps, et en particulier sa moelle osseuse, est incapable de fabriquer des globules rouges normaux, d’où la nécessité de recourir aux transfusions sanguines mensuelles, tel un véhicule qui a besoin constamment du carburant pour rouler.
Dr Anwar CHERKAOUI : Comment attrape-t-on la thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Ce n’est pas une maladie contagieuse. La thalassémie est une maladie héréditaire, transmise par des parents, en bonne santé, mais porteurs de l’anomalie génétique. Ils peuvent avoir un enfant malade, une fois sur 4, à chaque grossesse. Malheureusement, en raison de l’absence de dépistage, ce n’est qu’à la naissance d’un enfant thalassémique, que les parents se rendent compte qu’ils étaient des porteurs sains.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quels sont les symptômes de la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB: Dans sa forme majeure, cette maladie se manifeste chez le bébé par une pâleur progressive, une augmentation du volume de l’abdomen (à cause de l’augmentation du volume de la rate), et une déformation des joues et du front. Dans les formes moins graves, la thalassémie se manifeste avec les mêmes symptômes, après l’âge de 2 ans, et toujours avant l’âge de 10 ans.
Dr Anwar CHERKAOUI : Y’a-t-il des difficultés de diagnostic de la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Aucune. De plus, le diagnostic n’est pas cher et accessible à tout le monde. Il suffit d’y penser. Les 2 examens clés sont disponibles partout au Maroc et ne sont pas chers. Ce sont la NFS (Numération Formule Sanguine) qui montre une anémie importante et l’Electrophorèse de l’Hémoglobine sur HPLC (Chromatographie à Haute Performance Liquide) qui confirme le diagnostic.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quel serait le nombre actuel de patients atteints de Thalassémie au Maroc ?
Pr Mohammed KHATTAB: Environ 10.000 patients. C’est dommage que le Ministère de la Santé a opté pour héberger le registre des thalassémies au service de l’Epidémiologie sans donner suite, malgré sa conception définitive par une commission scientifique ad-hoc, à laquelle j’ai participé en 2014.
Dr Anwar CHERKAOUI : Revenons à votre définition de la Thalassémie, vous avez-dit que le patient atteint de cette maladie nécessite des transfusions sanguines et un traitement chélateur du fer. Pourriez-vous nous détailler la prise en charge ?
Pr Mohammed KHATTAB : Puisque le patient produit des globules rouges anormaux et qui sont détruits par la suite par la rate, il devient de plus en plus anémique et risque de mourir dans sa petite enfance. Heureusement qu’il y a une solution : La transfusion sanguine. Il faut le transfuser tous les mois et durant toute la vie. Cependant ces transfusions ont un effet secondaire notable, qu’est la surcharge en fer. Celle-ci entraine le décès, si elle n’est pas prévenue à temps et combattue par des médicaments chélateurs à prendre tous les jours et aussi toute la vie.
Bien entendu, des bilans biologiques, d’imagerie et d’exploration des différents organes sont programmés, certains avant chaque transfusion, et d’autres tous les 3 mois ou annuellement, afin que le patient ait une santé la plus proche de la normale.
Dr Anwar CHERKAOUI : N’y a-t-il pas une autre approche thérapeutique qui permettrait de guérir définitivement cette maladie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Oui, le patient atteint de thalassémie peut être guéri une fois pour toutes, si on pourrait remplacer sa moelle osseuse, incapable de fabriquer les chaînes bêta de l’hémoglobine, par une moelle osseuse normale. Celle-ci doit être de préférence celle du frère ou de la sœur du malade HLA compatible, pour qu’il n’y ait pas de rejet. C’est cette technique qu’on appelle allogreffe des cellules souches hématopoïétiques. Cette technique a démontré son efficacité en Europe depuis plus de 40 ans. Au Maroc, la greffe dans la thalassémie est encore timide. Le cout varie de 700.000 à 1.000.000 DH.
Dr Anwar CHERKAOUI : Y’at-il un moyen pour prévenir cette maladie très couteuse, et pourquoi pas l’éradiquer ?
Pr Mohammed KHATTAB Le coût de la prise en charge d’un patient atteint de thalassémie revient à 50.000 DH par an, avant l’âge de 5 ans ; 100.000 DH pour les âges de 5 à 10 ans ; et plus de 200.000 DH par an au-delà de l’âge de 20 ans. C’est très coûteux.
Or c’est une maladie qu’on peut éradiquer et faire des économies de santé. Cette prévention a réussi dans plusieurs pays de la méditerranée. Même la Palestine, en conflit permanent, a pu éradiquer cette maladie. Il n’y a plus de naissance d’enfant thalassémique dans ces pays.
Comment l’éradiquer ? Etant donné que la thalassémie est transmise par des parents en bonne santé, mais porteurs de l’anomalie génétique potentiellement transmissible à leurs enfants, il suffit juste de faire une NFS et une électrophorèse de l’hémoglobine à l’un ou les 2 parents (300 à 500 DH). Si les 2 sont des porteurs sains, il suffit de les prévenir du risque, 1 fois sur 4, d’avoir un enfant thalassémique majeur, à chaque grossesse en cas de mariage. Bien entendu, une sensibilisation claire et complète de la population est un préalable indispensable au dépistage.
Il est incompréhensible que le Maroc n’a pas encore démarré la sensibilisation et le dépistage d’une maladie rare, telle la thalassémie. Les retombées socio-économiques seraient inestimables sur tous les plans
Dr Anwar CHERKAOUI : Vous êtes président de la Fédération des Associations Marocaines de la Thalassémie et de la Drépanocytose. Parlez-nous un peu de cette fédération.
Pr Mohammed KHATTAB : Notre fédération s’est constituée le 6 Décembre 2020, soit il y a 17 mois, à partir des 8 associations existantes sur plusieurs villes du Maroc. Chaque association y est représentée par 2 membres. Nous nous sommes réunis à plusieurs reprises pour débattre de l’état des lieux de la prise en charge de la thalassémie et la drépanocytose au Maroc.
En résumé, l’état actuel n’est ni brillant, ni rassurant. Après la formidable réunion plénière du 4 Mai 2011 où Mme la ministre de la santé de l’époque a approuvé et signé un programme de lutte contre cette maladie, nous avons assisté, au début, à une amélioration très importante (disponibilité des médicaments, gratuité des transfusions, réunions régulières entre les soignants, associations et ministère, rédaction de guide de prise en charge, …).
Par la suite, cet élan de progrès a malheureusement stagné et piétine un peu partout.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quels sont les principaux problèmes auxquels sont confrontés les malades et les familles des personnes touchées par la thalassemie?
Pr Mohammed KHATTAB : Les informations relayées par les différentes associations de notre fédération peuvent être résumées dans les points suivants :
Dr Anwar CHERKAOUI : Sur quels leviers faut-il agir pour améliorer la situation des malades atteints de thalassémie au Maroc ?
Pr Mohammed KHATTAB : Je crois qu’il est important que le ministère de la santé reprenne des réunions régulières avec la Fédération des Associations. La Fédération est un partenaire privilégié pour une concertation et une planification des actions à venir. Elle est le porte-parole des patients et leurs parents et familles, qui en seront les bénéficiaires en dernier lieu.
La Fédération propose comme axes de travail :
Dr Anwar CHERKAOUI : Comment peut-on définir cette maladie, qu’est la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : J’ai envie de la définir par les besoins pour survivre du patient atteint de Thalassémie. Il a besoin d’une transfusion sanguine, une fois par mois, et d’un traitement chélateur du fer tous les jours. Autrement dit, son corps, et en particulier sa moelle osseuse, est incapable de fabriquer des globules rouges normaux, d’où la nécessité de recourir aux transfusions sanguines mensuelles, tel un véhicule qui a besoin constamment du carburant pour rouler.
Dr Anwar CHERKAOUI : Comment attrape-t-on la thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Ce n’est pas une maladie contagieuse. La thalassémie est une maladie héréditaire, transmise par des parents, en bonne santé, mais porteurs de l’anomalie génétique. Ils peuvent avoir un enfant malade, une fois sur 4, à chaque grossesse. Malheureusement, en raison de l’absence de dépistage, ce n’est qu’à la naissance d’un enfant thalassémique, que les parents se rendent compte qu’ils étaient des porteurs sains.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quels sont les symptômes de la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB: Dans sa forme majeure, cette maladie se manifeste chez le bébé par une pâleur progressive, une augmentation du volume de l’abdomen (à cause de l’augmentation du volume de la rate), et une déformation des joues et du front. Dans les formes moins graves, la thalassémie se manifeste avec les mêmes symptômes, après l’âge de 2 ans, et toujours avant l’âge de 10 ans.
Dr Anwar CHERKAOUI : Y’a-t-il des difficultés de diagnostic de la Thalassémie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Aucune. De plus, le diagnostic n’est pas cher et accessible à tout le monde. Il suffit d’y penser. Les 2 examens clés sont disponibles partout au Maroc et ne sont pas chers. Ce sont la NFS (Numération Formule Sanguine) qui montre une anémie importante et l’Electrophorèse de l’Hémoglobine sur HPLC (Chromatographie à Haute Performance Liquide) qui confirme le diagnostic.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quel serait le nombre actuel de patients atteints de Thalassémie au Maroc ?
Pr Mohammed KHATTAB: Environ 10.000 patients. C’est dommage que le Ministère de la Santé a opté pour héberger le registre des thalassémies au service de l’Epidémiologie sans donner suite, malgré sa conception définitive par une commission scientifique ad-hoc, à laquelle j’ai participé en 2014.
Dr Anwar CHERKAOUI : Revenons à votre définition de la Thalassémie, vous avez-dit que le patient atteint de cette maladie nécessite des transfusions sanguines et un traitement chélateur du fer. Pourriez-vous nous détailler la prise en charge ?
Pr Mohammed KHATTAB : Puisque le patient produit des globules rouges anormaux et qui sont détruits par la suite par la rate, il devient de plus en plus anémique et risque de mourir dans sa petite enfance. Heureusement qu’il y a une solution : La transfusion sanguine. Il faut le transfuser tous les mois et durant toute la vie. Cependant ces transfusions ont un effet secondaire notable, qu’est la surcharge en fer. Celle-ci entraine le décès, si elle n’est pas prévenue à temps et combattue par des médicaments chélateurs à prendre tous les jours et aussi toute la vie.
Bien entendu, des bilans biologiques, d’imagerie et d’exploration des différents organes sont programmés, certains avant chaque transfusion, et d’autres tous les 3 mois ou annuellement, afin que le patient ait une santé la plus proche de la normale.
Dr Anwar CHERKAOUI : N’y a-t-il pas une autre approche thérapeutique qui permettrait de guérir définitivement cette maladie ?
Pr Mohammed KHATTAB : Oui, le patient atteint de thalassémie peut être guéri une fois pour toutes, si on pourrait remplacer sa moelle osseuse, incapable de fabriquer les chaînes bêta de l’hémoglobine, par une moelle osseuse normale. Celle-ci doit être de préférence celle du frère ou de la sœur du malade HLA compatible, pour qu’il n’y ait pas de rejet. C’est cette technique qu’on appelle allogreffe des cellules souches hématopoïétiques. Cette technique a démontré son efficacité en Europe depuis plus de 40 ans. Au Maroc, la greffe dans la thalassémie est encore timide. Le cout varie de 700.000 à 1.000.000 DH.
Dr Anwar CHERKAOUI : Y’at-il un moyen pour prévenir cette maladie très couteuse, et pourquoi pas l’éradiquer ?
Pr Mohammed KHATTAB Le coût de la prise en charge d’un patient atteint de thalassémie revient à 50.000 DH par an, avant l’âge de 5 ans ; 100.000 DH pour les âges de 5 à 10 ans ; et plus de 200.000 DH par an au-delà de l’âge de 20 ans. C’est très coûteux.
Or c’est une maladie qu’on peut éradiquer et faire des économies de santé. Cette prévention a réussi dans plusieurs pays de la méditerranée. Même la Palestine, en conflit permanent, a pu éradiquer cette maladie. Il n’y a plus de naissance d’enfant thalassémique dans ces pays.
Comment l’éradiquer ? Etant donné que la thalassémie est transmise par des parents en bonne santé, mais porteurs de l’anomalie génétique potentiellement transmissible à leurs enfants, il suffit juste de faire une NFS et une électrophorèse de l’hémoglobine à l’un ou les 2 parents (300 à 500 DH). Si les 2 sont des porteurs sains, il suffit de les prévenir du risque, 1 fois sur 4, d’avoir un enfant thalassémique majeur, à chaque grossesse en cas de mariage. Bien entendu, une sensibilisation claire et complète de la population est un préalable indispensable au dépistage.
Il est incompréhensible que le Maroc n’a pas encore démarré la sensibilisation et le dépistage d’une maladie rare, telle la thalassémie. Les retombées socio-économiques seraient inestimables sur tous les plans
Dr Anwar CHERKAOUI : Vous êtes président de la Fédération des Associations Marocaines de la Thalassémie et de la Drépanocytose. Parlez-nous un peu de cette fédération.
Pr Mohammed KHATTAB : Notre fédération s’est constituée le 6 Décembre 2020, soit il y a 17 mois, à partir des 8 associations existantes sur plusieurs villes du Maroc. Chaque association y est représentée par 2 membres. Nous nous sommes réunis à plusieurs reprises pour débattre de l’état des lieux de la prise en charge de la thalassémie et la drépanocytose au Maroc.
En résumé, l’état actuel n’est ni brillant, ni rassurant. Après la formidable réunion plénière du 4 Mai 2011 où Mme la ministre de la santé de l’époque a approuvé et signé un programme de lutte contre cette maladie, nous avons assisté, au début, à une amélioration très importante (disponibilité des médicaments, gratuité des transfusions, réunions régulières entre les soignants, associations et ministère, rédaction de guide de prise en charge, …).
Par la suite, cet élan de progrès a malheureusement stagné et piétine un peu partout.
Dr Anwar CHERKAOUI : Quels sont les principaux problèmes auxquels sont confrontés les malades et les familles des personnes touchées par la thalassemie?
Pr Mohammed KHATTAB : Les informations relayées par les différentes associations de notre fédération peuvent être résumées dans les points suivants :
- Le budget du programme national de lutte contre la thalassémie est resté figé depuis 2011, malgré l’augmentation du nombre des thalassémiques et la croissance de leurs besoins au fur et à mesure qu’ils avancent dans l’âge.
- La non disponibilité des poches de sang déleucocytés et phénotypés partout au Maroc.
- Fréquence des ruptures des chélateurs du fer. En moyenne, les patients reçoivent leurs traitements à peine 4 à 7 mois par an selon les villes. En conséquence, 65% ont actuellement une hémochromatose avérée (Ferritinémie > 5000 ng/ml).
- Absence de personnel soignant permanent et fixe dédié à la prise en charge de ces patients.
- Problématique de la prise en charge des enfants thalassémiques devenus adultes. Etant donné que la thalassémie est une maladie constitutionnelle, héréditaire, qui se manifeste dès la petite enfance, il existe un crucial problème du passage du statut d’enfant à celui d’adulte (c’est-à-dire après l’âge de 15 à 18 ans selon les hôpitaux). Il y a énormément de problèmes de prise en charge de cette maladie et des malades au sein des services d’adultes.
Dr Anwar CHERKAOUI : Sur quels leviers faut-il agir pour améliorer la situation des malades atteints de thalassémie au Maroc ?
Pr Mohammed KHATTAB : Je crois qu’il est important que le ministère de la santé reprenne des réunions régulières avec la Fédération des Associations. La Fédération est un partenaire privilégié pour une concertation et une planification des actions à venir. Elle est le porte-parole des patients et leurs parents et familles, qui en seront les bénéficiaires en dernier lieu.
La Fédération propose comme axes de travail :
- Mise au point d’un registre hospitalier et d’un registre central des thalassémiques et drépanocytaires au sein du Ministère.
- Lutte contre la rupture des médicaments chélateurs du fer. Les registres hospitaliers permettront un calcul précis des besoins, des commandes et des appels d’offres à temps.
- Mise en place d’une stratégie au sein des centres régionaux de transfusion sanguine pour la satisfaction des besoins en concentrés érythrocytaires déleucocytés et phénotypés.
- Mise en place d’unités de prise en charge de la thalassémie et drépanoctyose dans tous les CHU actuels et quelques grands centres hospitaliers régionaux. Le personnel médical et soignant doit être fixe et dédié à ces pathologies. Enfants et adultes seraient mieux soignés et suivis dans ces unités.
- Planification urgente d’une sensibilisation du grand public à ces maladies, afin d’instituer le dépistage ciblé dans les familles à risque ; puis à large échelle au Maroc.