C'est précisément ce parcours, de la recherche scientifique jusqu'au malade, que le 7ᵉ Forum associatif des maladies rares entend placer au cœur du débat, dimanche 15 novembre 2026, à l'hôtel Hyatt Regency, autour d'un thème particulièrement stratégique :
« Essais cliniques et maladies rares ». Cette rencontre, dont l'ouverture sera assurée par le Dr Khadija Moussayer, réunira médecins, chercheurs, juristes, pharmaciens, représentants de l'industrie pharmaceutique et associations de patients.
Une occasion de poser une question essentielle : comment permettre au Maroc de participer davantage à la recherche clinique internationale et, surtout, comment faire en sorte que les patients marocains puissent bénéficier de ses avancées ?
Une occasion de poser une question essentielle : comment permettre au Maroc de participer davantage à la recherche clinique internationale et, surtout, comment faire en sorte que les patients marocains puissent bénéficier de ses avancées ?
Les maladies rares : nombreuses dans leur diversité, oubliées dans leur prise en charge
Le paradoxe des maladies rares tient à leur dénomination même. Chacune touche un nombre limité de personnes, mais leur diversité en fait collectivement un enjeu majeur de santé publique.
Derrière ces pathologies se cachent des enfants dont le développement est compromis, des adultes confrontés à des handicaps évolutifs et des familles engagées dans de véritables parcours du combattant pour obtenir un diagnostic et accéder à des soins adaptés.
Pour certaines maladies, des traitements existent. Pour d'autres, la recherche progresse. Mais beaucoup restent encore sans solution thérapeutique spécifique. Dans ce contexte, les essais cliniques constituent un passage essentiel entre la découverte scientifique et la possibilité de disposer d'un médicament efficace et suffisamment sûr.
Derrière ces pathologies se cachent des enfants dont le développement est compromis, des adultes confrontés à des handicaps évolutifs et des familles engagées dans de véritables parcours du combattant pour obtenir un diagnostic et accéder à des soins adaptés.
Pour certaines maladies, des traitements existent. Pour d'autres, la recherche progresse. Mais beaucoup restent encore sans solution thérapeutique spécifique. Dans ce contexte, les essais cliniques constituent un passage essentiel entre la découverte scientifique et la possibilité de disposer d'un médicament efficace et suffisamment sûr.
Essais cliniques : comment passe-t-on d'une découverte à un médicament ?
Un médicament innovant ne naît pas directement dans une pharmacie. Avant d'être proposé aux patients, il doit franchir plusieurs étapes scientifiques et réglementaires destinées à évaluer sa sécurité, son efficacité et les conditions de son utilisation. Pr Abire Allaoui, spécialiste de médecine interne à l'hôpital Cheikh Khalifa de Casablanca, présentera le déroulement des essais cliniques.
Mais dans les maladies rares, la recherche rencontre une difficulté particulière : comment évaluer rigoureusement un traitement lorsque les patients concernés sont peu nombreux, dispersés géographiquement et parfois atteints de formes différentes d'une même maladie ?
La réponse suppose des collaborations entre équipes médicales, des protocoles adaptés et une coopération internationale. Elle exige également une vigilance éthique constante.
Car un patient qui participe à un essai clinique ne doit jamais être considéré comme un simple sujet d'expérimentation, mais comme une personne dont la dignité, les droits et la sécurité doivent être protégés.
Mais dans les maladies rares, la recherche rencontre une difficulté particulière : comment évaluer rigoureusement un traitement lorsque les patients concernés sont peu nombreux, dispersés géographiquement et parfois atteints de formes différentes d'une même maladie ?
La réponse suppose des collaborations entre équipes médicales, des protocoles adaptés et une coopération internationale. Elle exige également une vigilance éthique constante.
Car un patient qui participe à un essai clinique ne doit jamais être considéré comme un simple sujet d'expérimentation, mais comme une personne dont la dignité, les droits et la sécurité doivent être protégés.
Le Maroc dispose-t-il d'un cadre juridique suffisamment adapté ?
La question juridique occupera une place importante dans les échanges. Mme Salima Benajiba, juriste et secrétaire générale de l'Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), abordera le cadre réglementaire des essais cliniques dans le Royaume.
Comment garantir un consentement véritablement éclairé ? Comment protéger les participants ? Quelles responsabilités incombent aux promoteurs, aux chercheurs et aux établissements de santé ?
Autant de questions qui prennent une dimension particulière lorsque les patients concernés sont des enfants ou des personnes particulièrement vulnérables. Le défi consiste à concilier deux exigences qui ne doivent jamais être opposées : accélérer l'innovation thérapeutique et renforcer la protection des malades.
Comment garantir un consentement véritablement éclairé ? Comment protéger les participants ? Quelles responsabilités incombent aux promoteurs, aux chercheurs et aux établissements de santé ?
Autant de questions qui prennent une dimension particulière lorsque les patients concernés sont des enfants ou des personnes particulièrement vulnérables. Le défi consiste à concilier deux exigences qui ne doivent jamais être opposées : accélérer l'innovation thérapeutique et renforcer la protection des malades.
Médicaments orphelins : quand la rareté devient un défi économique
Les médicaments destinés au traitement des maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins. Leur développement soulève des questions scientifiques, industrielles et économiques.
Les populations de patients étant limitées, les investissements nécessaires à la recherche peuvent être difficiles à rentabiliser selon les modèles économiques traditionnels.
Dr Meriem Chekkoury, pharmacienne et porte-parole de l'AMRM, consacrera son intervention au statut de ces médicaments.
Mais au-delà de leur développement, une autre question mérite d'être soulevée : à quoi sert une innovation thérapeutique si les patients qui en ont besoin ne peuvent pas y accéder ?
L'enjeu concerne donc également les mécanismes d'autorisation, les politiques de remboursement, la disponibilité des traitements et l'équité entre les malades.
Les populations de patients étant limitées, les investissements nécessaires à la recherche peuvent être difficiles à rentabiliser selon les modèles économiques traditionnels.
Dr Meriem Chekkoury, pharmacienne et porte-parole de l'AMRM, consacrera son intervention au statut de ces médicaments.
Mais au-delà de leur développement, une autre question mérite d'être soulevée : à quoi sert une innovation thérapeutique si les patients qui en ont besoin ne peuvent pas y accéder ?
L'enjeu concerne donc également les mécanismes d'autorisation, les politiques de remboursement, la disponibilité des traitements et l'équité entre les malades.
Intelligence artificielle : une nouvelle alliée de la recherche clinique ?
L'intelligence artificielle pourrait profondément modifier certaines étapes de la recherche médicale. Elle offre notamment des perspectives pour analyser de grandes quantités de données, identifier des profils de patients, explorer de nouvelles cibles thérapeutiques et améliorer la conception des essais cliniques.
Pr Tariq Daouda, spécialiste de l'intelligence artificielle à l'Université Mohammed VI Polytechnique, présentera les possibilités ouvertes par ces technologies.
Dans les maladies rares, où chaque donnée clinique peut avoir une valeur scientifique considérable, ces outils suscitent un intérêt particulier.
Cependant, l'intelligence artificielle ne remplacera ni le médecin, ni le chercheur, ni l'évaluation clinique rigoureuse.
Elle pourrait devenir un accélérateur de recherche, à condition que les données soient fiables, les algorithmes évalués et les droits des patients respectés.
Pr Tariq Daouda, spécialiste de l'intelligence artificielle à l'Université Mohammed VI Polytechnique, présentera les possibilités ouvertes par ces technologies.
Dans les maladies rares, où chaque donnée clinique peut avoir une valeur scientifique considérable, ces outils suscitent un intérêt particulier.
Cependant, l'intelligence artificielle ne remplacera ni le médecin, ni le chercheur, ni l'évaluation clinique rigoureuse.
Elle pourrait devenir un accélérateur de recherche, à condition que les données soient fiables, les algorithmes évalués et les droits des patients respectés.
Recherche clinique au Maroc : passer du potentiel à la participation
Quel est aujourd'hui le véritable positionnement du Maroc dans les essais cliniques ?
Dr Imad El Badisy, ingénieur de recherche en biostatistique au centre d'innovation CM6RI, présentera un état des lieux national.
Cette intervention permettra d'ouvrir une réflexion sur les capacités marocaines en matière de recherche clinique, de coordination entre établissements et de participation aux programmes scientifiques internationaux.
Pour progresser, le Royaume devra notamment s'interroger sur la formation des équipes, les infrastructures de recherche, les bases de données médicales et les collaborations entre universités, hôpitaux et industriels.
L'objectif ne devrait pas être seulement d'accueillir des essais cliniques, mais de développer une véritable culture nationale de recherche au bénéfice des patients.
Dr Imad El Badisy, ingénieur de recherche en biostatistique au centre d'innovation CM6RI, présentera un état des lieux national.
Cette intervention permettra d'ouvrir une réflexion sur les capacités marocaines en matière de recherche clinique, de coordination entre établissements et de participation aux programmes scientifiques internationaux.
Pour progresser, le Royaume devra notamment s'interroger sur la formation des équipes, les infrastructures de recherche, les bases de données médicales et les collaborations entre universités, hôpitaux et industriels.
L'objectif ne devrait pas être seulement d'accueillir des essais cliniques, mais de développer une véritable culture nationale de recherche au bénéfice des patients.
Le patient : partenaire de recherche, et non simple bénéficiaire
C'est probablement l'un des changements de perspective les plus importants.
Pendant longtemps, la recherche médicale s'est essentiellement construite autour des chercheurs, des médecins et des laboratoires. Aujourd'hui, les associations de patients revendiquent une place plus active dans la définition des priorités, la conception des protocoles et l'évaluation des résultats.
Dr Leila Roudani, pharmacienne et présidente de l'association de l'X fragile, développera cette dimension participative.
Car les patients possèdent une connaissance irremplaçable de leur maladie : celle de la vie quotidienne, des difficultés familiales, des handicaps et des attentes concrètes vis-à-vis des traitements. Les associer à la recherche permet de mieux identifier les besoins réellement prioritaires.
Pendant longtemps, la recherche médicale s'est essentiellement construite autour des chercheurs, des médecins et des laboratoires. Aujourd'hui, les associations de patients revendiquent une place plus active dans la définition des priorités, la conception des protocoles et l'évaluation des résultats.
Dr Leila Roudani, pharmacienne et présidente de l'association de l'X fragile, développera cette dimension participative.
Car les patients possèdent une connaissance irremplaçable de leur maladie : celle de la vie quotidienne, des difficultés familiales, des handicaps et des attentes concrètes vis-à-vis des traitements. Les associer à la recherche permet de mieux identifier les besoins réellement prioritaires.
Industrie pharmaceutique : quelle place pour les maladies rares au Maroc ? A
Un échange réunira également des représentants de l'industrie pharmaceutique, notamment AstraZeneca, Sanofi, GSK et Pharma 5.
Les interventions annoncées du Dr Amine Sekhri, du Dr Taha Ait Hanine et du Dr Youness Lagoubi permettront d'aborder les relations entre innovation industrielle, essais cliniques et accès aux traitements.
Cette discussion soulève une interrogation fondamentale : comment construire des partenariats entre recherche publique, industrie pharmaceutique et associations de patients sans compromettre l'indépendance scientifique ni l'intérêt des malades ?
Le développement des essais cliniques ne peut être durable que si la transparence, l'éthique et la responsabilité constituent les fondements de ces collaborations.
Les interventions annoncées du Dr Amine Sekhri, du Dr Taha Ait Hanine et du Dr Youness Lagoubi permettront d'aborder les relations entre innovation industrielle, essais cliniques et accès aux traitements.
Cette discussion soulève une interrogation fondamentale : comment construire des partenariats entre recherche publique, industrie pharmaceutique et associations de patients sans compromettre l'indépendance scientifique ni l'intérêt des malades ?
Le développement des essais cliniques ne peut être durable que si la transparence, l'éthique et la responsabilité constituent les fondements de ces collaborations.
Du forum aux engagements : transformer les débats en actions
La journée sera également marquée par la signature annoncée d'une convention de partenariat entre l'AMRM et l'ODM, avant la présentation des recommandations finales.
Au-delà des conférences, ce 7ᵉ Forum associatif des maladies rares pourrait constituer une occasion de faire émerger des propositions concrètes pour renforcer la recherche clinique et améliorer l'accès aux innovations thérapeutiques.
Car la véritable réussite d'une telle rencontre ne se mesurera pas uniquement au nombre de communications scientifiques ou à la qualité des débats.
Elle se mesurera à sa capacité à rapprocher les chercheurs des patients, les innovations des besoins médicaux et les ambitions scientifiques des réalités sanitaires marocaines.
Une maladie peut être rare. Mais le droit à la recherche, à l'espoir et à une prise en charge digne ne doit jamais l'être. Il doit être singulier.
Au-delà des conférences, ce 7ᵉ Forum associatif des maladies rares pourrait constituer une occasion de faire émerger des propositions concrètes pour renforcer la recherche clinique et améliorer l'accès aux innovations thérapeutiques.
Car la véritable réussite d'une telle rencontre ne se mesurera pas uniquement au nombre de communications scientifiques ou à la qualité des débats.
Elle se mesurera à sa capacité à rapprocher les chercheurs des patients, les innovations des besoins médicaux et les ambitions scientifiques des réalités sanitaires marocaines.
Une maladie peut être rare. Mais le droit à la recherche, à l'espoir et à une prise en charge digne ne doit jamais l'être. Il doit être singulier.