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Un traitement révolutionnaire contre la drépanocytose et la β-thalassémie, Casgevy, vient d'être approuvé par l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) au Royaume-Uni. Ce médicament innovant, le premier à utiliser la technologie CRISPR, ouvre une nouvelle ère dans le traitement de ces maladies génétiques.
Qu'est-ce que la technologie CRISPR ?
La technologie CRISPR est un outil révolutionnaire utilisé en biologie moléculaire pour éditer le génome des organismes vivants. CRISPR est l'acronyme de "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" (Répétitions Palindromiques Courtes Groupées et Régulièrement Espacées). Elle est basée sur un système de défense immunitaire naturel présent chez certaines bactéries.
Le fonctionnement de la technologie CRISPR repose sur deux composants principaux : l'ARN guide et l'enzyme Cas9. L'ARN guide est une séquence d'ARN synthétisée en laboratoire, qui est conçue pour être complémentaire à une séquence spécifique d'ADN cible. L'enzyme Cas9 est une protéine qui agit comme une paire de ciseaux moléculaires, capable de couper l'ADN à l'endroit précis où l'ARN guide est lié.
Lorsque l'ARN guide et l'enzyme Cas9 sont introduits dans une cellule, l'ARN guide guide l'enzyme Cas9 vers la séquence d'ADN cible. Une fois que l'enzyme Cas9 est liée à l'ADN cible, elle coupe l'ADN, créant ainsi une cassure double brin. Cette cassure déclenche ensuite le processus de réparation de l'ADN de la cellule.
Il existe deux principaux mécanismes de réparation de l'ADN : la réparation par recombinaison homologue (HR) et la réparation par jonction d'extrémités non homologues (NHEJ). La réparation par HR utilise une molécule d'ADN homologue comme modèle pour réparer la cassure, tandis que la réparation par NHEJ recolle simplement les extrémités de l'ADN cassé sans utiliser de modèle.
En utilisant la technologie CRISPR, les scientifiques peuvent soit couper et désactiver un gène spécifique, soit insérer de nouvelles séquences d'ADN dans le génome d'un organisme. Cela ouvre de nombreuses possibilités en recherche fondament
Qu'est-ce que la technologie CRISPR ?
La technologie CRISPR est un outil révolutionnaire utilisé en biologie moléculaire pour éditer le génome des organismes vivants. CRISPR est l'acronyme de "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" (Répétitions Palindromiques Courtes Groupées et Régulièrement Espacées). Elle est basée sur un système de défense immunitaire naturel présent chez certaines bactéries.
Le fonctionnement de la technologie CRISPR repose sur deux composants principaux : l'ARN guide et l'enzyme Cas9. L'ARN guide est une séquence d'ARN synthétisée en laboratoire, qui est conçue pour être complémentaire à une séquence spécifique d'ADN cible. L'enzyme Cas9 est une protéine qui agit comme une paire de ciseaux moléculaires, capable de couper l'ADN à l'endroit précis où l'ARN guide est lié.
Lorsque l'ARN guide et l'enzyme Cas9 sont introduits dans une cellule, l'ARN guide guide l'enzyme Cas9 vers la séquence d'ADN cible. Une fois que l'enzyme Cas9 est liée à l'ADN cible, elle coupe l'ADN, créant ainsi une cassure double brin. Cette cassure déclenche ensuite le processus de réparation de l'ADN de la cellule.
Il existe deux principaux mécanismes de réparation de l'ADN : la réparation par recombinaison homologue (HR) et la réparation par jonction d'extrémités non homologues (NHEJ). La réparation par HR utilise une molécule d'ADN homologue comme modèle pour réparer la cassure, tandis que la réparation par NHEJ recolle simplement les extrémités de l'ADN cassé sans utiliser de modèle.
En utilisant la technologie CRISPR, les scientifiques peuvent soit couper et désactiver un gène spécifique, soit insérer de nouvelles séquences d'ADN dans le génome d'un organisme. Cela ouvre de nombreuses possibilités en recherche fondament
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